中信建投-科济药业~B-2171.HK-CT053拟优先审评，CAR~T龙头迎接商业化-221018

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　　事件
　　10月18日，公司公告CT053上市申请获得CDE受理；10月13日，CDE官网显示，CT053被纳入拟优先审评名单，用于既往接受过至少一种免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂治疗失败的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成年患者。
　　简评
　　CT053：疗效、安全性均良好，拟优先审评
　　中国早期数据良好：CT053是BCMA特异性CAR-T候选产品，其自体T细胞经由融合了具有高结合亲和力的全人抗BCMA单链抗体可变区片段的CAR进行基因修饰，可特异性识别BCMA。截至2021年7月8日，14位既往经多种治疗的R/RMM患者接受了CT053输注。3名患者接受了1.0×108 CAR-T细胞；11名患者接受了1.5×108 CAR-T细胞。总体耐受性良好:无≥3级细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性发生，无剂量限制性毒性（DLT）和治疗相关死亡事件发生。ORR达到100%：缓解率（ORR）为100%（14/14），并且有9例患者持续完全缓解及以上（CR/sCR）超过12个月。中位缓解持续时间（mDOR）和中位无进展生存期（mPFS）还没有达到。
　　北美II期研究展示疗效持续优秀：2021年7月，北美2期开始入组患者，截至2022年8月31日，17名复发/难治多发性骨髓瘤患者接受zevor-cel输注，且中位随访时间113天。有效性优异，ORR达到100%：在11名至少8周随访的可评估的患者中，4例患者伴随EMD，11例患者客观缓解率为100%，并在更长时间的随访观察到更深的缓解。所有的在第四周有MRD结果的患者，通过二代测序MRD均为阴性。安全性良好，正在探索门诊治疗：没有出现死亡，以及没有患者经历过3级或者更高的细胞因子释放综合征。在毒性的处理方面，仅5/17（29%）名患者接受托珠单抗治疗，仅1名（5.9%）患者接受糖皮质激素治疗。基于良好的安全性，在这项研究中，有3名患者接受了zevor-cel门诊治疗且其中两名患者因为症状管理入院一到两天。
　　获得多个监管机构认可，商业化在即：CT053拟优先审评是基于2020年NMPA将其纳入突破性治疗品种。CT053已经获美国FDA授予孤儿药称号及再生医学先进疗法资格、欧洲EMA授予优先药物资格及孤儿药称号，基于北美研究，公司有望在2023年向FDA递交BLA申请。
　　实体瘤开发进度领先：CT041是靶向Claudin18.2的自体CAR-T产品，适应症包括胃癌/食管胃结合部腺癌、胰腺癌及消化道肿瘤。2022ASCO数据显示，基于研究者评估ORR和DCR分别为57.1%和78.6%。中位随访时间为8.8个月，mPFS和中位总生存期（mOS）分别为5.6个月和10.8个月。初步研究结果表明，CT041在接受过治疗的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌患者中具有可控的安全性/耐受性和有前景的抗肿瘤疗效。目前CT041在中国正在进行确证性Ⅱ期临床试验，有望于2024年提交NDA；在北美正在进行1b期临床试验，计划于2022年下半年启动2期临床试验，有望于2024年向FDA提交BLA；同时计划向早线推进。目前CT041已获得FDA授予的RMAT、EMA授予的PRIME及FDA/EMA“孤儿药”资格认定。
　　四大技术发展公司早期管线：开发CycloCAR等创新技术，提高CAR-T细胞针对实体瘤的疗效；推进差异化的同种异体THANK-uCAR技术，降低成本及提高可负担性；探索有望提高CAR-T细胞疗法药物靶点可及性及特异性的创新技术，开发LADAR技术；努力降低安全性问题，包括神经毒性、靶向脱瘤毒性等。
　　投资建议：科济药业是一家专注于CAR-T细胞疗法的创新药企，核心产品CT053、CT041研发顺利，有望逐步实现商业化；同时公司拥有多种技术平台解决CAR-T疗法的难题，未来在实体瘤方面有望取得持续突破。我们看好科济药业的长期发展，预计2022-2024年收入分别为0元、0.26亿元、0.73亿元，归母净利润分别为-6.97亿元、-7.77亿元、-8.35亿元。考虑到公司即将商业化，同时深耕细胞疗法，成长性良好，首次覆盖，给与“买入”评级。
　　风险提示：
　　药品审评速度不及预期，产生收入的时间需要推迟；
　　商业化进展不及预期，公司搭建商业化团队、建立商业化模式、产品定价等都存在不确定性；
　　产品开发不及进度，公司新管线推进临床、临床研发的速度慢于预期；
　　行业监管趋严，新产品上市、新技术开发的难度增大；
　　行业技术发展速度超预期，细胞治疗新技术对现有技术产生影响。