【山证医药】和元生物(688238.SH)深耕多年终迎机遇,国内基因治疗服务的领先企业

（以下内容从山西证券《【山证医药】和元生物(688238.SH)深耕多年终迎机遇,国内基因治疗服务的领先企业》研报附件原文摘录）
　　山证医药 投资要点： 公司始终专注于基因治疗领域，业绩增长较快，盈利能力显著提升 公司自成立起一直聚焦基因治疗领域，专注于为基因治疗的基础研究提供CRO服务，以及为基因药物的研发提供CDMO服务。一方面，公司业绩增长较快。2018~2020年公司营业收入分别为0.44亿、0.63亿、1.43亿，同比增长分别为58.86%、42.30%、126.94%，2018~2020年营业收入CAGR为79.70%；2018~2020年公司归母净利润分别为-0.32亿、-0.37亿、0.94亿，同比增长分别为-64.36%、-12.96%、358.60%。根据招股说明书披露的业绩信息，2021年公司营业收入和归母净利润将达到2.55亿和0.54亿，同比增长分别为78.57%和-42.55%。另一方面，公司盈利能力显著提升。2018~2021年上半年，公司毛利率围绕48.41%上下波动。2021年上半年公司毛利率为47.90%，高于同业可比平均毛利率47.54%，预计2021年将提升至51.68%。得益于基因治疗CDMO项目的持续交付、新订单的启动推进和艾迪斯的剥离，公司的业务成熟度显著提高，2020年净利率首次由负转正，净利率提升驱动ROE增长，预计2021年ROE将提升至6.14%。 自主研发持续赋能公司基因治疗服务 依托自主研发，公司搭建了包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台等在内的全面的技术平台，形成了基因治疗载体开发技术、基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，建立了大规模、高灵活性的GMP生产平台。目前，公司拥有近1000平方米的基因治疗产品中试平台，近7000平方米的基因治疗产品GMP生产平台，包括质粒生产线1条、病毒载体生产线3条、CAR-T细胞生产线2条、建库生产线3条、灌装线1条，GMP产能规模已达国外同类企业水平。公司已实现为若干客户提供用于其在美国、中国、澳洲开展基因治疗临床 I&II 期试验的样品生产服务。 品牌效应持续加固公司基因治疗服务领先优势 得益于品牌效应逐步释放，公司承接的CDMO项目和订单持续增加，客户粘性不断增强。2020年以后，国内基因治疗产业开始快速发展，带动CDMO服务市场需求持续上升，公司承接的CDMO订单逐年增长，目前已为超过90个Pre-IND及临床I&II期项目提供服务。截至2021年8月20日，公司在手合同共42个，覆盖的基因药物类别以溶瘤病毒为主，其次主要为AAV和细胞治疗的CDMO项目。通过基因治疗CRO和CDMO业务，公司积累了一批包括知名药企、临床医院、国内外顶级高校等在内的优质客户。 投资建议：我们预测公司2021~2023年营业收入分别为2.54、3.59、6.36亿元，增速分别为78.25%、40.95%、77.40%，归母净利润分别为0.49、0.77、1.35亿元，增速分别为-47.85%、56.07%、75.01%，对应EPS分别为0.13、0.16、0.27元，以3月25日收盘价23.01元计算，对应PE分别为177.00X、143.81X、85.22X。考虑到1）基因治疗行业步入快速发展阶段，公司所处的基因治疗CRO和CDMO赛道发展前景较好；2）公司在基因治疗CDMO领域具有先发优势，铸就了较高的技术壁垒，形成了一定的品牌效应，加之客户粘性较强，具备持续获取新订单的能力；3）随着和元智造精准医疗产业基地建设项目建设实施，公司的GMP生产线得以扩充，产业化能力进一步增强，为未来业绩增长提供保障；对公司首次覆盖，给予公司“增持”的评级。 风险提示：基因治疗行业发展存在不确定因素；客户新药研发商业化不及预期的风险；基因治疗CDMO业务增长趋势放缓的风险；CDMO业务未来拓展的不确定性风险；短期内产能不足风险。 报告正文： 1.公司深耕多年终迎机遇，是国内基因治疗服务领先企业 1.1公司不忘初心，始终专注于基因治疗领域 和元生物是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，CRO和CDMO是公司的主要业务。公司自2013年成立起就一直聚焦基因治疗领域，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。公司以“基因药·中国造”为使命，围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了核心技术集群，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性GMP生产体系，向基因治疗领域提供：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务。公司致力于加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗产业整体发展，实现“让基因治疗造福人类”的美好愿景。 公司在基因治疗领域钻研摸索近十年，依托业务布局、技术积累和行业发展机遇确立了业内领先地位。公司创始人潘讴东先生2006年开始创业，至今整整16年的时间一直在基因治疗病毒载体领域摸爬滚打，逐步从CRO业务拓展到CDMO业务，从来都没有放弃。期间，潘讴东先生委托王奎锋、郭丽华 2 名自然人于2013年出资成立了公司的前身和元生物有限。2015年公司完成了股份制改革，同年更名为股份有限公司。2022年3月22日，公司正式在上交所科创板上市。与从抗体等行业转型过来布局CDMO的竞争者“抓住”行业发展历史机遇不同，公司一直在这个细分赛道中“熬到”了行业发展机遇的到来，凭借近十年的业务布局和技术积累，公司“扶摇直上”成为国内基因治疗行业病毒载体领域的领先企业。 得益于较早进行股改，公司形成了完善合理的股权结构，为公司保持领先优势提供了坚实的制度保障。截止2021年12月31日，公司控股股东、机构股东、核心团队股东、其他股东分别持有公司发行前股本总额的24.03%、53.00%、10.09%、12.88%。其中，潘讴东先生为控股股东，同时也是公司的实际控制人；机构股东主要是VC/PE投资人，占比较大的有正心谷及旗下（持股10.24%）、浙江华睿及旗下（持股8.61%）和倚锋资本及旗下（持股6.82%）；核心团队股东包括王富杰等5人及上海讴立（贾国栋、徐鲁媛分别持股25.56%）、上海讴创（贾国栋、徐鲁媛分别持股50%）两个持股平台，均为控股股东一致行动人。 1.3 公司主营业务快速发展，盈利能力显著提升 公司业绩实现了快速增长，净利润顺利扭亏为盈。2018~2020年公司营业收入分别为0.44亿、0.63亿、1.43亿，同比增长分别为58.86%、42.30%、126.94%，2018~2020年营业收入CAGR为79.70%；2018~2020年公司归母净利润分别为-0.32亿、-0.37亿、0.94亿，同比增长分别为-64.36%、-12.96%、358.60%。根据招股说明书披露的业绩信息，2021年公司营业收入和归母净利润将达到2.55亿和0.54亿，同比增长分别为78.57%和-42.55%。2021年公司业绩增长的主要原因是基因治疗行业加速发展，下游行业需求持续增加，订单数量、金额提升，规模效应显现，项目交付数量增加。 基因治疗CRO和CDMO为公司提供的主要服务，并且CDMO逐步取代CRO成为公司主要营收来源。从产品的结构来看，2018-2021年上半年，基因治疗CRO和CDMO营收占比之和一直维持在95%以上，并且CRO占比持续下降而CDMO占比持续上升，2020年起CDMO成为公司的主要营收来源。从细分产品的结构来看，2020年以前基因治疗载体研制服务、IND-CMC服务和基因功能研究服务占营业收入的比例较大，2020年起占比较大的变为IND-CMC服务、临床Ⅰ&Ⅱ期生产服务及基因治疗载体研制服务。 得益于CDMO业务的快速发展，公司盈利能力提升明显。2018~2021年上半年，公司毛利率围绕48.41%上下波动。2021年上半年公司毛利率为47.90%，高于同业可比平均毛利率47.54%，预计2021年将提升至51.68%。得益于基因治疗CDMO项目的持续交付、新订单的启动推进和艾迪斯的剥离，公司的业务成熟度显著提高，2020年净利率首次由负转正，净利率提升驱动ROE增长，预计2021年ROE将提升至6.14%。公司盈利能力明显提升的原因主要是：基因治疗行业步入快速发展阶段为CRO和CDMO业务的发展创造了机遇；基因治疗CDMO服务属于技术导向型，而公司在技术方面具有明显的领先优势，能够吸引众多优质客户选择公司的产品或服务并形成较强的客户粘性；公司的项目交付经验非常丰富，逐步在行业中形成了品牌效应。 公司的费用控制成效显著，预计销售期间费用率仍将维持下降态势。2018~2021年上半年，公司销售费用率由22.67%降低至10.96%，财务费用率由1.53%降低至-2.49%，管理费用率由106.46%降低至26.76%，研发费用率由45.84%降低至8.52%，销售期间费用率由130.65%降低至35.23%。总体看来，公司费用控制已取得较好的效果。考虑到和元智造精准医疗产业基地建设项目一期将在2023年初投产，公司目前产能不足、订单积压等问题将会得到妥善解决，预计未来公司的销售期间费用率还将会下降。 2.基因治疗领域CRO和CDMO业务方兴未艾 2.1政策支持和监管优化使基因治疗行业迈入快速发展阶段 作为一个与人体健康息息相关的领域，基因治疗行业得到了多方面的政策支持。基因治疗是国家重点发展的创新生物医药前沿领域，近年来受到一系列国家、地方政策支持，如近期出台的《十四五医药工业发展规划》明确指出“重点开发细胞治疗和基因治疗等新型生物药的产业化制备技术”。这些支持政策为基因治疗、细胞治疗等高端生物制药及CMO、CDMO行业的发展创造了良好契机。 行业监管与产业发展的协同度不断提升，国内基因治疗行业有望实现“弯道超车”。尽管中国基因治疗行业起步晚于美国，但行业监管历史与美国相似，均历经了自由发展阶段、调整阶段和规范化发展阶段。随着行业成熟度不断提高，我国行业监管逐步向体系化、规范化发展，并且行业监管与产业发展的协同度不断提升：2019年，国家发改委提出面向产业发展基础良好、竞争力较强的珠三角、长三角、京津冀等优势区域，推动细胞产业等重点生物医药领域集聚发展；2020年，上海市政府发布《关于推动生物医药产业园区特色化发展的实施方案》，提出重点建设以张江生物医药创新引领核心区为轴心的“1+5+X”生物医药产业空间布局……预计我国基因治疗行业的整体创新能力和前沿领域影响力将会快速提升，实现“弯道超车”指日可待。 2.2基因治疗行业迅速发展为CRO和CDMO业务创造了机遇 基因治疗，也称为细胞和基因治疗，是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。基因治疗的作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因；②使致病基因失活；③导入新的或经过改造的基因。目前已上市和临床试验阶段的基因治疗产品主要靶向肿瘤、罕见遗传性疾病等适应症，治疗药物主要包括基因治疗载体产品、基因修饰的细胞产品，以及具有特定功能的溶瘤病毒产品，其中：基因治疗载体产品，系通过基因治疗载体向患者特定组织的细胞递送治疗性基因，用于治疗性蛋白的表达或调控；细胞产品主要基于T细胞、NK细胞、干细胞等类别的改造；溶瘤病毒产品，系基于对具有肿瘤杀伤力的溶瘤病毒改造所得，原理为利用其对肿瘤细胞的特异性识别，以及感染肿瘤细胞后引起的免疫激活过程，对肿瘤细胞进行靶向杀伤。基于上述机制和药物产品，形成了体外治疗和体内治疗两种基因治疗策略。 基因治疗行业为新兴行业，市场潜力较大。基因治疗与分子生物学、基因组学、基因编辑技术等基础科学的发展关联十分密切。自1953年DNA双螺旋结构模型提出后，相关理论研究和技术取得了巨大进步，为基因的研究及应用奠定了基础。近年来，在基础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，全球创新药行业的发展逐步达到新的临界点，以基因疗法为代表的新一代精准医疗快速兴起，发展趋势明晰，对以小分子和大分子药物为主的创新药市场起到了重要的补充、迭代和开拓作用。2017年至今，已有Yescarta、Tecartus、Breyanzi、Abecm等多款药物获批上市。但由于发展时间较短，基因治疗行业企业规模偏小、市场竞争者较少，市场潜力较大。 得益于良好的发展前景和巨大的市场潜力，基因治疗行业备受全球资本市场青睐，行业整合速度明显加快。2015年以来，全球基因治疗行业加快发展，行业融资不断升温，风险投资、私募投资、IPO十分活跃。尤其是在2017年腺相关病毒药物Luxturna和2款CAR-T药物Kymriah和Yescarta上市后，基因治疗行业迅猛发展，行业投融资总额由2017 年的75亿美元大幅增长至2020年的199亿美元。在强劲发展的同时，基因治疗行业整合速度也明显加快，2019年基因治疗行业并购规模和并购次数分别为1562亿美元、19次，同比增长分别为591.15%、111.11%。 基因治疗行业快速升温，产品上市节奏明显加快。在技术、资本和政策的驱动下，基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，基因治疗产品上市节奏明显加快。ASGCT（American Society of Gene+Cell Therapy）公布的数据显示，全球新增基因治疗临床试验数量和在研基因治疗临床试验数量分别自2013年和2015年起呈现爆发增长态势，2020年底分别超过200项和1300项。 基因治疗市场规模逐年上升，并且国内增速有望赶超全球增速。从历史数据来看，全球基因治疗市场规模增长迅速，2016-2020年基因治疗市场规模的CAGR高达153.3%；而中国基因治疗市场规模增长较为缓慢，2016-2020年基因治疗市场规模的CAGR仅为12.2%。考虑到基因治疗临床试验大量开展、基因治疗产品陆续获批上市、相关利好产业政策支持等因素，预计未来全球及国内基因治疗市场规模仍将继续扩大，并且国内基因治疗市场规模的增长潜力或将凸显。 基因治疗行业外包需求持续增强带动CRO和CDMO业务快速发展。据J.P.Morgan统计，基因治疗外包渗透率超过65%，远超传统生物制剂的35%，究其原因： 一方面，基因治疗行业的现状决定了CDMO依旧是不可或缺的外包模式。具体而言：①基因治疗药物多处于早期开发阶段。由于基因治疗生产过程复杂、涉及多个环节的工艺开发和质控方法开发、容错率低、对于过程控制的要求非常严苛、整体难度较大，因而早期开发阶段药企更倾向于选择CDMO进行合作。②全球病毒载体产能不足， CDMO供不应求。Oxford Biomedica公布的全球病毒载体市场规模预测数据显示，2020-2026年全球病毒载体市场规模将由12亿美元增长到28亿美元，2020-2026年CAGR为15.17%。弗若斯特沙利文分析数据显示，2025年全球基因治疗市场规模就将超过300亿，而正在开发的基因疗法中88%利用病毒载体进行传递，病毒载体的供应量是远远不够的。 另一方面，基因治疗参与主体的固有问题决定了其对CRO和CDMO的依赖短期内无法解除。具体而言：①制药经验不足的科研单位重度参与基因治疗，使得基因外包领域对外包服务的依赖性更强。根据JAMA杂志2020年3月刊，在纳入统计的341项美国基因治疗临床试验中，接近50%的临床I期与II期试验项目获得过来自学术界的资助，表明基因治疗药物研发具有较强的基础研究临床转化特点。②基因治疗领域初创公司占比较大，由于受到工艺开发能力、GMP生产经验、临床申报相关法规知识的限制，这些初创企业更多依赖专业的CRO和CDMO服务。 随着基因治疗行业的快速发展，基因治疗CRO市场规模将持续稳步增长。基因治疗CRO服务覆盖药物发现、临床前研究、临床研究阶段。其中，药物发现阶段，主要提供基因靶点筛选和确证、基因功能研究、载体开发、包装及测试等服务（横跨药物发现、临床前研究阶段）；临床前研究阶段，主要提供目的基因动物模型构建（疾病靶点等）、药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究等；临床研究阶段，主要提供I-III期临床试验、临床试验现场管理、数据管理与生物统计等服务。与传统药物CRO相比，基因治疗CRO除同样提供药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究和临床研究阶段的相关服务外，还包括：①目的基因的筛选、确认与功能研究；②针对目的基因的模型构建；③载体选择和构建。2016-2020年基因治疗CRO市场规模稳步增长，全球和中国CAGR分别为15.5%和15.1%。预计未来基因治疗CRO市场规模还将持续稳步增长，2025年全球和中国市场规模或将分别增至17.4亿美元和12.0亿元。 在基因治疗行业快速发展的情况下，基因治疗CDMO市场规模仍将维持快速增长。基因治疗CDMO提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务。其中，临床前研究阶段主要包括生产用材料研究、制备工艺开发与过程控制、稳定性研究、质量研究与控制等服务；临床研究阶段主要包括临床级样品的 GMP 生产服务；商业化生产阶段主要包括大规模 GMP 生产服务。此外，CDMO还提供CMC材料撰写服务。相较于新药企业自主研发、生产基因治疗产品，外包至专业化且具有丰富的工艺开发和 GMP 生产经验的 CDMO 企业具有诸多优势，包括：①降低研发成本，加快研发进程；②提供多样化的工艺选择及优化服务。近年来基因治疗CDMO市场规模快速增长，2016-2020年全球CDMO市场规模CAGR为22.4%，2018-2020年中国CDMO市场规模CAGR为39.3%。预计未来基因治疗CDMO市场规模还将维持快速增长态势，2025年全球和中国市场规模或将分别增至78.6亿美元和106.5亿元。 3. “多年磨剑终成锋”，核心竞争力助力公司“破茧化蝶” 3.1自主研发持续赋能公司基因治疗服务 公司研发费用投入较多，自主研发能力较强，筑起了很深的技术壁垒。由于较早布局基因治疗综合服务领域，引进相关技术、招聘有经验人才都是非常困难的，公司只能将有抗体、疫苗经验的人聚集在一起进行自主研发。2018年至今，公司每年的研发投入均在0.2亿元以上，随着研发资金利用率不断提高，公司研发费用率逐年下降，2021年上半年已处于相对较低水平。持续的自主研发帮助公司建立了非常深的技术壁垒，具体表现在：①公司把精力全部放在基因和细胞治疗板块，将细分领域产品所需要的技术逐步纳入进来，从而搭建起全面的技术平台；②在多年的自主研发过程中，公司积累了不少一流专利，截止招股意向书签署日公司共拥有15项授权专利，其中含12项发明专利和3项实用新型专利，基于此公司形成了较为先进的核心技术集群；③公司深入一线进行了基础结构方面的布局，持续研发、生产具有自己产权的、更好的产品，逐步建立起大规模、高灵活性的GMP生产体系。 3.1.1公司搭建了全面的技术平台 公司搭建了全面的技术平台，能为技术领先提供保障。公司拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF 级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面的技术平台，为公司从事多元化的CRO、CDMO服务提供了重要的技术研发支撑。公司主营业务大致经历了三个发展阶段，基于此我们也可将公司技术平台的完善过程划分为三个阶段： 第一，2013-2015年为基础技术平台搭建期。自成立起至2015年，公司以基因治疗CRO业务为主，通过提供毒载体的改造和发现、病毒载体包装、基因功能研究等，服务于高校、医院等机构开展疾病机理、基因功能修饰等基础性、先导性研究工作。此阶段，公司打造并完善基因治疗早期研发所需的基础技术平台，同时逐步加大对基因功能研究、载体大规模生产技术的探索，为拓展基因治疗CDMO业务进行铺垫。 第二，2016-2019年为重点技术平台建设期。2016年以后，全球基因治疗产业加快发展，公司基于全球产业趋势，预判国内基因治疗行业亦将兴起，基因治疗CDMO生产需求将大幅上升，因此积极打造CDMO工艺团队和建设GMP产能，重点建成了基因治疗载体工艺开技术平台、质控研究技术平台等技术平台。 第三，2020年至今为全面技术平台完善期。2020年以后，国内基因治疗产业开始快速发展，带动CDMO 服务市场需求持续上升。此阶段，公司继续深化已有平台技术，加强新技术、新工艺和新方法在基因治疗载体在生产工艺和质量检测方面的应用开发，进一步加强和完善GMP 质量管理体系以及项目管理体系，提升CDMO项目交付能力。同时打造细胞治疗工艺技术平台，为客户提供多样化高质量服务。 3.1.2 公司形成了先进的技术集群 公司形成了两项先进的技术集群，能够在突破行业瓶颈方面发挥重要作用。为顺应行业发展需求，公司形成了基因治疗载体开发技术、基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，能够针对性地突破基因治疗面临的病毒载体工艺开发、不同规模的工艺放大、大规模GMP生产和质量控制中面临的关键技术瓶颈，如：①开发更高效、更安全、更低剂量的基因治疗载体；②发掘或改造新的病毒或非病毒基因治疗载体；③基因治疗载体的大规模制备工艺和质量控制；④构建适用于基因药物筛选的动物模型。与此同时，公司的两大核心技术集群通过与先进GMP平台和完善的质量控制体系有效协同，完成符合FDA、NMPA等标准的IND申报服务，交付国际多中心临床试验样品。基于核心技术，公司已实现为若干客户提供用于其在美国、中国、澳洲开展基因治疗临床 I&II 期试验的样品生产服务。 得益于持续的自主研发和长期的专利储备，公司在国内市场中排名靠前，与国际领先公司的差距已较小。总体看来，公司核心技术在主要指标上整体与无锡生基医药持平，领先于金斯瑞生物科技、博腾生物等其他国内优秀的同行业公司；在部分指标上和项目执行经验方面已达到或较为接近Lonza、Oxford BioMedica、Catalent等国际领先基因治疗CDMO公司。就载体开发技术而言，公司的优势主要体现在：拥有8种以上的新型慢病毒胞膜蛋白改造技术、新型可诱导慢病毒载体构建和包装技术等前沿技术；已对腺相关病毒载体开展超过12个技术方向的研究，并构建了基于多种AAV载体的数个丰度高达十亿-百亿级、随机突变血清型的新型腺相关病毒载体库；拥有多项基于CRISPR-Cas系统的基因编辑技术；形成了包括WPRE元件改造在内的多项专利技术等。就基因治疗载体生产工艺及质控技术而言，公司的优势主要体现在：拥有“一次性工艺”的病毒载体生产平台，能够快速、高效、灵活解决基因治疗载体生产中的各种问题；在微环DNA载体大规模生产方面拥有重要经验；实现了技术系统的高容错率，从而逐步允许关键物料和设备的国产化等。 3.1.3公司建立了大规模、高灵活性的GMP生产平台 公司建立了大规模、高灵活性的GMP生产平台，产业化能力大幅提升。公司是国内基因与细胞治疗GMP生产线建设领域的先行者，早在2017年公司就启动建设了第一条GMP生产线。目前，公司拥有近1000平方米的基因治疗产品中试平台，近7000平方米的基因治疗产品GMP生产平台，包括质粒生产线1条、病毒载体生产线3条、CAR-T细胞生产线2条、建库生产线3条、灌装线1条，GMP产能规模已达国外同类企业水平。借助“一次性工艺”优势，公司GMP生产平台可高灵活性地完成质粒、腺相关病毒、溶瘤病毒、慢病毒等多种产品的共线生产；同时，公司建立了全流程无菌操作体系和符合国际GMP要求的QA体系，防止不同批次样品出现交叉污染，从而更加高效地推进客户的新药研发进程。此外，为应对快速增长的基因治疗CDMO市场需求，公司正在上海临港建设近80000平方米的精准医疗产业基地，设计GMP生产线33条，反应器规模最大可达2000L。其中一期11条生产线，二期22条生产线。一期计划于2023年初投产，二期计划于2025年初投产。该基地将通过升级研发、生产和检测设备，配备数字化、信息化生产管理系统，进一步优化GMP生产质量管理体系，高效满足基因治疗药物多样化生产需求，持续提升服务能力。 公司较早布局GMP生产线，产能规模逐步可与国外同类企业比肩，并且公司产能还在进一步扩张。与国内主要竞争者相比，公司GMP生产平台最大的优势体现在布局较早：早在2017年公司就启动建设了第一条GMP生产线，目前涵盖33条GMP生产线的精准医疗产业基地也已在建设中，预计2023年年初一期投产11条，2025年年初二期投产22条；而以无锡生基医药为代表的国内竞争者2020年前后才开始布局GMP生产线，短期内国内竞争者的产能规模难以赶超公司。与国际上主要竞争者相比，公司GMP生产平台最大的优势是产能扩张迅速：GMP经验丰富的国际知名公司Lonza和Oxford BioMedica目前的最大产能分别是2000L和20万平方英尺，而公司精准医疗产业基地建成投产后反应器规模最大也可达2000L，随着产能进一步扩张，公司产业化能力有望比肩甚至超越国外同类企业。 3.1.4依托技术和生产优势，公司提供全面的基因治疗综合服务 依托“技术平台+技术集群+GMP生产线”，公司主要提供基因治疗CRO、CDMO服务，综合服务能力不断提升。基于GMP生产平台、两大核心技术集群，公司为基因治疗领域的不同客户提供覆盖多种主流疗法、个性化的基因治疗CRO和CDMO服务，并从事少量生物制剂及试剂的生产与销售，持续成长为全面发展的基因治疗综合服务平台。 公司提供的基因治疗CRO服务包括基因治疗载体研制服务和基因功能研究服务。目前公司提供的基因治疗CRO服务包括基因治疗载体研制服务和基因功能研究服务，主要针对基因治疗的基础研究阶段，同时对于药物发现和药效药理研究阶段的覆盖亦逐步增加。其中，公司提供的基因治疗载体研制服务主要是面向研究者提供各种基因载体的设计、构建和包装服务。而公司提供的基因治疗载体研制服务主要是面向研究者提供细胞实验服务、动物实验服务、外泌体研究服务、检测服务等基因功能研究服务，具体而言：①细胞实验服务主要是提供细胞株构建服务，完成基因敲除细胞株、基因过表达细胞株、基因敲低细胞株的构建，提供细胞功能学研究实验服务，完成细胞增殖、细胞迁移、细胞凋亡等多种细胞功能验证；②动物实验服务主要是提供疾病动物模型构建服务、动物功能研究服务、药物或基因的动物体内功能研究服务、药效学、药代动力学研究服务等；③外泌体研究服务主要是提供临床样本来源的外泌体分离、鉴定服务，提供外泌体体内示踪、改造服务等；④检测服务主要是提供基因功能研究或基因治疗载体制备、生产所需要的验证，开展用于蛋白表达水平测定的Western blot实验、用于RNA测定的qPCR等多种检测实验，此外还有电镜检测、颗粒粒径分析、病理检测等多种服务。 公司提供的基因治疗CDMO服务包括新药Pre-IND服务和新药Post-IND服务。以IND申报为节点，公司提供的CDMO服务分为Pre-IND（IND前）和Post-IND（IND后）两阶段，覆盖质粒、腺相关病毒、慢病毒、溶瘤病毒等。其中，Pre-IND服务包括Non-IND、IND-CMC以及Pre-IND配套服务：①Non-IND服务主要覆盖药效药理研究和药学研究CMC阶段，公司负责在符合 GMP 管理体系的中试车间完成质粒、病毒和细胞生产，交付质量检验报告并提供样品，以用于开展研究者发起的Non-IND临床试验研究；②IND-CMC服务主要覆盖药学研究CMC阶段，公司提供可用于中、美、欧、澳等地区新药IND临床试验申请的临床前药学研究服务；③Pre-IND配套服务主要包括质粒、细胞或毒株三级建库服务、GMP制剂灌装服务、稳定性研究服务、AAV血清型筛选服务、样品检测、质量控制咨询与检测等。而Post-IND服务包括临床I&II期生产服务、临床III期生产服务、商业化生产服务及Post-IND配套服务：①临床I&II期生产服务主要覆盖临床试验阶段，公司依据GMP规范提供基因治疗临床样品的生产及质量控制服务；②临床III期生产服务主要覆盖临床试验阶段，公司为大规模患者入组试验提供大批量试验样品；③商业化生产服务即覆盖商业化阶段，公司主要提供已上市药物的大规模生产服务；④Post-IND配套服务主要包括技术转移咨询、工艺表征、制剂灌装等临床及商业化生产配套服务。 3.2 品牌效应持续加固公司基因治疗服务领先优势 公司基因治疗服务的综合竞争力处于国内领先地位，品牌效应日益凸显。2020年度公司CDMO业务收入10171.35万元，在中国CDMO公司中的市场占有率约为7.65%，总体看来业务体量较小、市场占有率不高、市场影响力有限。但目前公司的品牌效应正在逐步释放过程中，原因包括：①公司较早布局基因治疗CRO和CDMO领域，形成了技术先发优势，加之技术较为全面，能够提供优质的产品及服务；②公司自主研发能力较强，能够不断推陈出新，始终保持生机与活力；③公司采用“院校合作+先导研究+产业化”的商业模式，能够对行业趋势的变化保持敏感，进而提供符合市场需要的产品和服务；④公司上市后，市场开拓能力和快速响应能力将会不断增强，品牌影响力也将不断提升。于公司而言，品牌效应释放能够吸引更多的订单和新客户，进一步巩固公司在基因治疗服务领域的领先地位。 3.2.1公司承接的CDMO项目和订单持续增加 公司积累了大量的技术诀窍和生产经验，能够吸引涉及新领域、新技术的订单。基因治疗行业的CDMO是技术导向型的，技术水平较高的公司往往能够吸引更多客户购买其产品或服务。通常来说，CDMO所涉及的技术包括工艺、流程、质控等很多方面，而客户最重视的是项目交付的确定性，即是否有这个行业内类似的项目交付经验或者类似项目的交付经验是否是最多的。公司凭借多种临床级病毒载体开发和工业化生产的技术能力、高水准的技术服务团队，在转化基础药物研发成果为中试生产、IND申报、提供国际多中心临床试验样品方面具有丰富的项目经验，如2020年5月公司帮助亦诺微的溶瘤病毒项目成功在美国获得临床试验批件，并进一步提供样品用于中、美、澳临床试验的开展。该项目是首个由中国团队研发并获得美国IND许可，以及首个在中、美、澳三地同期开展临床试验的溶瘤病毒药物，系国内基因治疗行业发展的重要里程碑之一。与此同时公司也积累了大量技术诀窍，形成了深刻的法规理解，能够为客户提供良好的开发、生产、测试服务方案。 得益于提早布局和技术、经验优势，公司已承接和接洽的CDMO订单持续增加。在布局基因治疗这一板块时，行业未来的发展方向并不明朗，因此公司决定专注做技术上的布局，目前公司在技术上的先行优势已经显现。2020年以后，国内基因治疗产业开始快速发展，带动CDMO服务市场需求持续上升，公司承接的CDMO订单逐年增长，目前已为超过90个Pre-IND及临床I&II期项目提供服务。 从数量上看，公司在手订单充足。截至2021年8月20日，公司在手合同共有42个，覆盖的基因药物类别以溶瘤病毒为主，其次主要为AAV和细胞治疗的CDMO项目。 从金额上看，公司在手未执行订单规模较大，而已履行和正在履行的订单规模较小。截至2021年8月20日，公司在手未执行合同金额为31259.64万元，其中溶瘤病毒合同金额占比70.57%。公司自2018年已履行和正在履行的销售合同金额或框架合同下的实际交易金额超过1500.00 万元，截至2021年8月，除与亦诺微、复诺健等客户合作的部分项目处于临床阶段外，公司与其他客户合作的项目主要处于IND-CMC阶段。 公司的项目承接能力在国内排名靠前，并且已逐步接近国际知名公司，具备较强的竞争力。截至2021年8月20日，公司完成≧200批次病毒生产与放行，其中IND-CMC项目≧34个，临床I-II期项目≧6个，并且公司拥有中美双报经验。与国内竞争者相比，公司的项目经验仅次于无锡生基医药，一个重要原因是药明生基在海外拥有众多产能；与国际竞争者相比，公司在项目数量上已超过部分国际知名企业（如Oxford BioMedica），但客户构成仍以国内知名制药公司为主。目前公司“立足中国，走向全球”的战略布局已经启动，与国际制药巨头建立长期稳定的合作关系指日可待。 3.2.2 公司的客户粘性不断提高 公司积累了优质、稳定的客户资源，客户粘性较强，有利于持续获取业务订单。公司通过CRO业务和CDMO业务积累了一批优质、稳定的客户，并且目前公司销售收入主要来自CDMO客户：2021年上半年，公司前五大客户依次为深圳亦诺微、上海复诺健、江苏万戎、原启生物和北京中因科技，销售金额之和占公司总销售收入的比重为51.85%；2020年，公司前五大客户依次为深圳亦诺微、上海复诺健、成都康华、南京吉迈和江苏万戎，销售金额之和占公司总销售收入的比重为51.23%。 公司通过CRO业务积累的客户主要涵盖知名药企、临床医院、国内外顶级高校等。公司的CRO业务与大量顶级研发实验室达成了合作，涵盖知名药企、临床医院、国内外顶级高校等，积累了包括中国科学院、复旦大学、浙江大学、中山大学等知名院校在内的一批优质客户，持续构成了公司未来CRO+CDMO技术路线和业务转化的源泉核动力。基于此，公司形成了反应迅速的“院校合作+基因治疗先导研究+基因治疗产业化”商业模式，从而：①通过服务科研院所，加强对基础科学、基因治疗先导研究发展趋势的追踪，保持自身技术的先进性；②通过覆盖先导研究，从基因治疗的理论基础和转化源头出发，提升CRO/CDMO业务布局和技术研发、储备方向的精准性，同时关注市场动态和业务机会；③通过提供载体大规模制备工艺开发和GMP生产服务，在助力基因治疗药物开发和产业化的同时，能够深入把握前沿技术工艺的发展方向，持续积累技术诀窍，不断提高核心技术竞争力。该商业模式下，公司在提供从基因治疗先导研究到药物商业化的服务上良好协同，技术研发基础不断巩固，市场竞争力持续提升。 公司通过CDMO业务积累的客户主要是国内基因治疗药物研发头部企业。由于工艺开发和GMP生产条件的严苛要求，一款在研基因治疗药物更换CDMO服务提供商的验证流程复杂且周期长，成本十分高昂，从而使得基因治疗CDMO服务具有很强的客户黏性。目前，公司的CDMO业务主要面向包括深圳亦诺微、上海复诺健、康华生物在内的一批国内知名基因治疗新药企业。该等客户在技术能力、药物研发管线、资金实力等方面均领先业内，且随着药物研发阶段的推进，其CDMO服务需求将不断上升。预计随着公司基因治疗CDMO服务竞争力不断增强，公司所开拓的国内新客户和国际客户数量也将不断增加。 从公司与深圳亦诺微的合作来看，公司的基因治疗CDMO业务还有较大的发展空间。2019-2021上半年深圳市亦诺微医药科技有限公司一直是公司基因治疗CDMO业务最大的客户，销售金额占公司总销售额的比例由13.65%上升至19.31%。未来，深圳亦诺微仍将是公司业绩增长的重要支撑，表现在深圳亦诺微的基因治疗CDMO需求增长拉动公司业绩增长。深圳市亦诺微医药科技有限公司成立于2015年5月18日，主要从事疱疹溶瘤病毒的免疫治疗与靶向治疗的创新药物开发，是国内为数不多的、现已进入临床阶段的溶瘤病毒研发药企。在改造核心骨架的基础上，亦诺微形成了完整的系统性研发体系OvPENS。该研发体系建立于科学探索、专利、病毒基因改造技术、生物药生产工艺和商业化分析，基于溶瘤病毒的特性，开发能在单药药效、协同效果、创新和安全性上衍生出了较为丰富的研发管线，目前已经研发了5大系列产品：①T3系列，是瘤内注射给药的、编码IL12和抗PD-1Ab的溶瘤性单纯疱疹病毒（oHSV）；②IV系列，用于全身转移的肿瘤并且也可以与其它免疫调节剂组合使用；③C5系列，是一种颅内注射的、专门用于治疗多形性胶质母细胞瘤的溶瘤疱疹病毒；④联合用药研发管线，能与CAR-T疗法、ADC和BiTE协同治疗实体瘤；⑤基于针对血液瘤靶性溶瘤疱疹病毒。公司与亦诺微就重组病毒临床研究GMP样品生产及检测签订多份CDMO服务合同，向其提供基因治疗IND-CMC服务、临床样品生产服务等。目前亦诺微生产的MVR-T3011IT、MVR-T3011IV等新药已进入临床I、II期试验，预计亦诺微还将继续推进T3011产品的临床后期及商业化，并且还会进行其他产品管线的开发。亦诺微的基因治疗CDMO需求将继续增长，进而拉动公司业绩增长。 3.2 优秀团队助力公司基因治疗服务能力全面提升 公司高管团队稳定且具有丰富的行业经验，对行业的需求和痛点非常了解。公司绝大多数高管追随董事长创业多年，在长期磨合的过程中形成了一支稳定、高度信任的高管团队。他们中大多数为核心团队股东，拥有生物化学专业背景或相关从业经验，因而既有管理能力又有科研能力，能够针对行业发展的趋势及可能存在的机遇给出相对准确的判断。其中，总经理贾国栋先生曾在通用电气医疗集团中国生命科学研发中心任职，对于CDMO项目和生物药的CMC工作有非常充分的了解。 公司研发团队在基因治疗领域工作多年，积累了丰富的经验和专业的技巧。由于公司布局基因治疗CDMO领域较早，在组建研发团队时基本招不到有基因治疗产业转化能力的人才，只能将有抗体经验的、疫苗经验的人才聚集在一起从事基因治疗产业转化和技术开发工作。目前这支研发团队已经拥有丰富的基因治疗研究及产业转化经验，并且在核心技术人员的带领下完成“基因药物载体 GMP 车间新建项目”、“精准医疗用慢病毒载体CRO/CDMO公共服务平台建设项目”等多项任务，产出多项发明专利并获得诸多荣誉。 得益于优秀的管理、研发团队，公司的项目管理及全面服务能力不断提升。在项目管理方面：公司拥有丰富的多项目并行管理经验；公司借助先进工艺逐步实现国产替代，不断提升供应链安全；公司通过全方位成本控制系统和物料管理系统保障高效率顺畅运行。在全面服务方面：公司业务覆盖AAV、LV、腺病毒、溶瘤病毒、CAR-T等基因治疗主要药物；公司拥有从临床前实验、IND申报、临床生产到商业化生产的全周期服务能力；公司助力国内首个溶瘤病毒项目实现国际多中心临床申报，并推广至多个基因治疗项目。 4.盈利预测及估值对比 （一）收入拆分及盈利预测 我们将公司业务拆分成基因治疗CDMO服务、基因治疗CRO服务、生物制剂试剂及其他、其他业务四部分来预测公司未来的业绩，关键假设如下： 第一，基因治疗CDMO是公司营业收入的主要来源，其中IND-CMC业务营收所占的比例较大。根据公司在手订单情况及产能释放节奏，我们认为公司的基因治疗CDMO业务营收仍将继续增长。考虑到竞争者增加、行业逐步向规范化和体系化发展，预期公司的基因治疗CDMO业务营收增速逐步放缓，但2023年临港产业基地一期建成投产仍有望推动基因治疗CDMO业务营收快速增长。具体而言，我们假设：①IND-CMC服务21/22/23年项目数量增速为40%/30%/80%，平均项目单价增速为10%/9%/8%，毛利率在40%~45%；②Non-IND服务21/22/23年成本增速为130%/50%/110%，毛利率在30%~36%；③Pre-IND配套服务21/22/23年成本增速为90%/40%/100%，毛利率在50%~54%；④临床I&II期生产服务21/22/23年成本增速为370.59%/60%/100%，毛利率在52%~60%；⑤临床Ⅲ期及商业化生产服务22/23年收入为0.08/0.15亿元，毛利率为60%/61%。 第二，基因治疗CRO是公司营业收入的第二大来源，主要服务科研实验室，相对而言较为稳定，我们认为公司的基因治疗CRO业务将实现稳步增长，预期收入增速逐步放缓。具体而言，我们假设：①基因治疗载体研制服务21/22/23年成本增速为45.99%/20%/25%，毛利率在67%~69%；②基因功能研究服务中RNA检测服务21/22/23年项目数量增速为100%/25%/15%，平均项目单价为0.11/0.10/0.09万元/个；剔除RNA检测服务21/22/23年项目数量增速为45%/35%/25%，平均项目单价为1.14/1.15/1.16万元/个；基因功能研究服务的毛利率在50%~54%。 第三，生物制剂试剂及其他、其他业务占营业收入的比例均较小，我们认为未来也将实现稳步增长。具体而言，我们假设：①生物制剂试剂及其他21/22/23年成本增速为48.44%/46%/42%，毛利率在66%~70%；②其他业务21/22/23年成本增速为11.11%/9%/7%，毛利率在42%~44%。 基于上述假设，我们预测公司2021~2023年营业收入分别为2.54、3.59、6.36亿元，增速分别为78.25%、40.95%、77.40%，归母净利润分别为0.49、0.77、1.35亿元，增速分别为-47.85%、56.07%、75.01%，对应EPS分别为0.13、0.16、0.27元，以3月25日收盘价23.01元计算，对应PE分别为177.00X、143.81X、85.22X。考虑到1）基因治疗行业步入快速发展阶段，公司所处的基因治疗CRO和CDMO赛道发展前景较好；2）公司在基因治疗CDMO领域具有先发优势，铸就了较高的技术壁垒，形成了一定的品牌效应，加之客户粘性较强，具备持续获取新订单的能力；3）随着和元智造精准医疗产业基地建设项目建设实施，公司的GMP生产线得以扩充，产业化能力进一步增强，为未来业绩增长提供保障；对公司首次覆盖，给予公司“增持”的评级。 （二）可比公司估值对比 目前国内市场尚无完全可比的同行业上市公司，但基于所处行业、从事的业务类别、经营模式的可比性、业务的趋同性，可选取博腾股份（300363.SZ）、凯莱英（002821.SZ）、药明康德（603259.SH）、金斯瑞（1548.HK）作为同行业可比上市公司。 5.风险提示 基因治疗行业发展存在不确定因素；客户新药研发商业化不及预期的风险；基因治疗CDMO业务增长趋势放缓的风险；CDMO业务未来拓展的不确定性风险；短期内产能不足风险。 本报告分析师： 叶中正 执业登记编码：S0760522010001 邮箱：yezhongzheng@sxzq.com 魏赟 执业登记编码：S0760522030005 邮箱：weiyun@sxzq.com 地址： 太原市府西街69号国贸中心A座28层 北京市西城区平安里西大街28号中海国际中心7层 山西证券股份有限公司 http://www.i618.com.cn 敬 请 关 注 风险提示 分析师承诺： 本人具有中国证券业协会授予的证券投资咨询执业资格并注册为证券分析师，本人承诺，以勤勉的职业态度，独立、客观地出具本报告。本报告清晰准确地反映本人的研究观点。本人不曾因，不因，也将不会因本报告中的具体推荐意见或观点而直接或间接受到任何形式的补偿。本人承诺不利用自己的身份、地位和执业过程中所掌握的信息为自己或他人谋取私利。 免责声明： 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