首款NASH新药获批上市,打开百亿美元空间——医药生物行业周报(20240311-0315)

（以下内容从中银证券《首款NASH新药获批上市,打开百亿美元空间——医药生物行业周报(20240311-0315)》研报附件原文摘录）
　　主要观点 FDA加速批准首个NASH（MASH）创新药 3月14日，FDA官网显示，Madrigal Pharmaceuticals开发的Resmetirom（商品名：Rezdiffra）获加速批准上市，用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH，现称为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH））患者。这是FDA批准的首个治疗NASH的创新药物。 NASH又名MASH（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎），NASH是代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MAFLD）的晚期形式，是导致肝脏相关死亡的主要原因，患者进展为晚期肝病的风险（包括肝功能丧失和肝癌）也高于一般人群。 Resmetirom是一款甲状腺激素受体（THR）-β口服选择性激动剂。THR-β在人体肝脏中高表达，能够调节脂代谢，降低LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白。此外，THR-β还可以通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能，进而减少肝脏脂肪。因此，THR-β激动剂具备调控多种肝脏代谢通路来治疗NASH的潜力。 MAESTRO-NASH研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，启动于2019年3月，评估了Resmetirom用于肝活检确诊为NASH患者的疗效与安全性。该研究H部分招募1000多例NASH患者，至少一半为F3（晚期纤维化），其余为F2或F1B（中度纤维化），少数为早期F1患者，这些患者按1:1:1分为三组，分别接受Resmetirom 80mg、100mg或安慰剂治疗。双重主要替代终点是治疗52周肝穿的组织学结果，患者NASH消退（NAS评分下降超过2分）且纤维化没有恶化，或NASH没有恶化且纤维化改善≥1级，实现二者中任意一个均可视为达到主要终点；关键次要终点为治疗24周时LDL-C降低水平。研究结果显示，在NASH缓解且纤维化不恶化的主要终点上，高剂量组、低剂量组和安慰剂组的发生率分别为30%、26%和10%；在纤维化改善≥1级且NASH不恶化的主要终点上，三个组的发生率为26%、24%和14%；在次要终点LDL-C降幅上，三个组分别为-16%、-12%和1%。 NASH药物未来市场规模达百亿美元级 据全球肝脏研究所预计，2030年全球将有3.57亿人的生活受到MASH影响。而弗若斯特沙利文的数据显示，预计在2025年全球MASH药物市场规模达107亿美元，到2030年将增长至322亿美元。 中国正在如火如荼地开展NASH疗法临床 对于MASH领域而言，由于致病机理尚未完全摸清，现阶段包括FXR、FGF21、GLP-1R、PPAR、ASK1、THR-β等靶点百花齐放，Resmetirom之外，全球范围内还有许多针对NASH的在研疗法已经入临床试验阶段，这里介绍部分正在中国开展临床研究的NASH疗法。 信达生物：Mazdutide（GLP-1R/GCGR双多靶点激动剂）MASH领域临床申请已获批； 中国生物制药:从Inventia引入的PPAR激动剂Lanifibranor，是国内首个进入临床3期的MASH口服药物。与此同时，中国生物制药在MASH领域采取了全面布局，靶点涵盖了FXR、PPAR、FGF-21、GLP-1以及THR-β等； 海思科：HSK31679（甲状腺激素β受体（THR-β）激动剂）正在开展一项NASH领域的2期临床研究； 歌礼制药：ASC41（THR-β激动剂）的临床2期试验取得了积极的期中结果。ASC40、ASC41和ASC42都已经进入临床2期阶段； 众生药业：ZSP1601（PDE抑制剂）正在开展治疗NASH的随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床研究。 我们认为Resmetirom的获批标志着NASH领域由研发进入商业化阶段，这个百亿美元级规模的市场吸引全球众多创新药企争相研发，未来也将诞生多个重磅产品，建议关注国产NASH疗法临床领先企业以及相关产业链。 风险提示 药品/耗材降价风险；行业政策变动风险等；市场竞争加剧风险等。 团队介绍 邓周宇，上海证券研究所副所长&大消费组长&医药首席分析师，上海财经大学经济学硕士学位，13年医药行业研究经验，先后供职于国海证券、国信证券、中银国际证券、上海证券。历任：医药行业分析师、医药行业首席分析师、研究部董事、研究所副所长等职务。广泛覆盖：行业政策、创新药、医疗服务、医疗器械、医药流通业、中药行业、互联网医疗、商业健康险研究。曾获得：金融界最佳分析师（2013年第1名）、新财富最佳分析师（2014年第3名）、水晶球最佳分析师（2014年入围、2017年公募组第5名，2021年总榜单第3名、2022年总榜单第1名）、金牛奖最佳分析师（2014年第1名）、金翼奖最佳分析师（2017年、2018年）、万得金牌分析师（2014、2016年）、东方财富网100强分析师（2021年）。 王真真，医药行业联席首席分析师，巴黎高等商学院（HEC Paris）工商管理硕士，曾就职于复星医药、凯捷咨询、德勤等，拥有产业、咨询、一二级投融资的复合背景，目前主要覆盖创新药、合成生物学等生物技术领域，2022年加入上海证券。 张林晚，分析师，中国药科大学药学学士、澳大利亚国立大学金融硕士，医药和金融专业复合背景，3年医药行业研究经历，覆盖创新药、原料药、中药等领域，2021年加入上海证券。 梁瑞，分析师，西南财经大学金融硕士，2年二级研究经验，主要覆盖消费医疗，曾任职于华安证券，2023年加入上海证券。 尤靖宜，研究助理，伦敦国王学院金融分析硕士，覆盖化学原料药、医疗设备等领域，2022年加入上海证券。 免责声明 报告名称：《首款NASH新药获批上市，打开百亿美元空间——医药生物行业周报（20240311-0315）》；发布机构：上海证券有限责任公司；发布日期：2024年3月16日，署名分析师：邓周宇 SAC编号：S0870523040002 ，王真真 SAC编号：S0870122020012，张林晚 SAC编号：S0870523010001，梁瑞 SAC编号：S0870523110001，联系人：尤靖宜 SAC编号：S0870122080015。 市场有风险，投资需谨慎。本公众号所载内容仅供参考，均不构成对任何人的投资建议，投资者应对本公众号内容进行独立评估，根据自身情况自主做出投资决策并自行承担风险。根据《证券期货投资者适当性管理办法》，本公众号所载内容仅面向上海证券有限责任公司客户中的专业投资者。因本公众号难以设置访问权限，若您并非上海证券有限责任公司客户中的专业投资者，为控制投资风险，请勿订阅、接收、使用或转载本公众号中的任何内容，若给您造成不便，敬请谅解。在任何情况下，上海证券有限责任公司不对本公众号所载内容的准确性、可靠性、时效性及完整性作任何明示或暗示的保证、不对任何人因使用本公众号中的任何内容所导致的任何损失承担任何责任。本公众号不是上海证券有限责任公司研究报告发布平台，所发布观点不代表上海证券有限责任公司观点。任何完整的研究观点应以上海证券有限责任公司正式发布的报告为准。本公众号所载内容仅反映作者于出具完整报告当日的判断，可随时更改且不予通告。本公众号所载内容不构成对具体证券在具体价位、具体时点、具体市场表现的判断或投资建议，不能够等同于指导具体投资的操作性意见。除非另有说明，本公众号所有内容版权均为上海证券有限责任公司所有，未经上海证券有限责任公司事先书面许可，任何人不得以任何形式转发、转载、翻版、分发、复制、修改、发表、刊载或仿制本公众号所载内容。

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