创新药周报:最新全球细胞治疗竞争格局与发展趋势

（以下内容从华创证券《创新药周报:最新全球细胞治疗竞争格局与发展趋势》研报附件原文摘录）
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cilta-cel) 有条件的上市许可，用于治疗成人复发和难治性多发性骨髓瘤。2、将在2022 ASCO介绍ciltacabtagene autoleucel在CARTITUDE临床试验中的新数据。3、FDA已批准LB1908的研究性新药(IND)申请。LB1908是一种CAR-T疗法，通过高亲和力VHH抗体选择性靶向Claudin 18.2，用于治疗成人复发或难治性胃、食管或胰腺癌症。 【信达生物】国家药品监督管理局（NMPA）已经正式受理由本公司与驯鹿生物合作开发的伊基仑赛注射液（信达生物研发代号：IBI326；驯鹿生物研发代号：CT103A）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的上市许可申请（NDA）。 本周全球新药进展 BIVV001治疗血友病A获FDA突破性疗法认定 6月1日，赛诺菲公司宣布，FDA授予该公司与Sobi合作开发的efanesoctocog alfa（BIVV001）突破性疗法认定，用于治疗血友病A患者。Efanesoctocog alfa是一款长效血友病A疗法，目标是通过每周一次预防性治疗，在一周的大部分时间中维持接近正常的FVIII活性。BIVV001的设计将FVIII与一个VWF片段连接起来，形成的复合体不会与血液中的天然VWF相结合，从而突破VWF设定的半衰期上限。它旨在让血友病A患者在接受一次注射之后，能够在一周的大部分时间里获得接近正常的FVIII因子活性水平。这一突破性疗法认定的授予是基于关键性III期临床试验XTEND-1的积极结果。试验结果显示，每周一次efanesoctocog alfa预防性治疗，显著降低严重血友病A患者中的年出血率。同时，与此前接受的FVIII预防性治疗相比，efanesoctocog alfa在预防出血方面表现出优效性。 Omblastys治疗神经母细胞瘤转移瘤获FDA优先审评资格 6月1日，Y-mAbs Therapeutics公司宣布，FDA授予该公司在研放射性抗体疗法Omblastys（omburtamab）的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，用于治疗神经母细胞瘤儿科患者出现的中枢神经系统/软脑膜转移瘤。Omburtamab是一款放射性碘标记的抗体疗法，靶向肿瘤抗原B7-H3。FDA预计在今年11月30日之前做出回复。Omburtamab由纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）的研究人员开发，Y-mAbs Therapeutics获取其独家开发权益。B7-H3是在神经母细胞瘤和多种实体瘤表面表达的蛋白。放射性标记omburtamab可以直接注射到患儿脑室中，让药物能够触达大脑中的肿瘤。这一BLA是基于关键性Ⅱ期临床试验的安全性和有效性结果。Y-mAbs官网公布的结果显示，在10名接受治疗的患儿中，接受治疗26周后，疾病控制率达到90%，其中包括两名部分缓解和两名完全缓解患者。 Evrysdi治疗2个月以下SMA患儿获FDA批准 6月1日，罗氏旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，FDA已经批准其口服疗法Evrysdi（risdiplam）扩展使用人群，用于治疗年龄为2个月以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿。Evrysdi是一种靶向SMN2的RNA剪接调节剂。人体中携带的SMN2基因虽然也能够表达SMN蛋白，但是由于mRNA剪接错误，导致正常SMN蛋白表达水平很低，无法弥补SMN1基因突变导致的SMN蛋白缺失。Evrysdi通过调节SMN2基因的mRNA剪接，提高功能性SMN蛋白水平。该药服用后能均匀分布到身体所有部位，包括中枢神经系统（CNS），患者可每日在家以液体形式通过口腔/饲管给药。这一批准是基于名为RAINBOWFISH的Ⅱ期临床试验的中期疗效和安全性数据。试验结果显示，大多数在未出现症状前接受Evrysdi治疗的患儿在12个月治疗后达到关键运动里程碑，比如无辅助坐直和站立，超过半数患儿能够行走。在携带2或3个SMN2基因拷贝的患儿中，100%的患儿在接受1年Evrysdi治疗后能够坐直，67%能够站立，50%能够独立行走。所有患儿在12个月时均存活并不需要永久通气。 CTP-543治疗斑秃获Ⅲ期临床试验积极结果 5月30日，Concert Pharmaceuticals宣布，Ⅲ期临床试验THRIVE-AA1获得积极顶线结果，该试验评估了其口服在研药物CTP-543在成人中度至重度斑秃患者中的疗效。CTP-543是一种在研的JAK1和JAK2的口服选择性抑制剂，它是一种氘代鲁索替尼（ruxolitinib）类似物，具有不同的药代动力学特征。此前，FDA已授予CTP-543突破性疗法认定，用于治疗患有中度至重度斑秃的成年患者。THRIVE-AA1是一项随机双盲、安慰剂对照的临床试验，在706名18-65岁中度至重度斑秃患者中进行。参加THRIVE-AA1研究的患者至少50%的头皮脱发由斑秃引起。根据脱发严重程度评估工具（SALT）评分，100分表示全部脱发，0分表示没有脱发。所有参与研究的患者平均基线SALT评分为85.9分，相当于平均头皮毛发覆盖率低于15%。这些患者被随机分配接受8mg每日两次或12mg每日两次的CTP-543或安慰剂治疗，总计24周。所有在THRIVE-AA1中完成24周治疗的患者都有机会继续参加扩展研究，以评估CTP-543的长期安全性和有效性。THRIVE-AA1临床试验达到了主要终点。与安慰剂组相比，接受8mg和12mg剂量CTP-543治疗的患者头皮毛发再生得到改善。在8mg和12mg剂量组中，SALT评分达到20及以下的患者比例分别为29.6%和41.5%，而安慰剂组中达到这一指标的患者比例仅为0.8%。CTP-543两种剂量治疗组与安慰剂组的治疗差异具有统计意义（p＜0.0001）。 Kymriah治疗滤泡性淋巴瘤获FDA批准 5月30日，诺华（Novartis）公司宣布，FDA加速批准其CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）扩展适应症，用于治疗接受过两种以上全身性治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者。这是FDA批准的Kymriah的第三项适应症。Kymriah是首款获得FDA批准的CAR-T疗法，靶向CD19抗原。它已经获得FDA和欧盟批准治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病和弥漫性大B细胞淋巴瘤。FDA的批准是基于Ⅱ期临床试验ELARA的数据，包括90名患者。在中位随访时间约为17个月时，86%的患者获得缓解，68%的患者获得完全缓解。在获得完全缓解的患者中，85%的患者在首次获得缓解12个月之后仍然维持缓解。在安全性方面，53%的患者中出现细胞因子释放综合征（CRS），无3级以上CRS。43%的患者出现神经病学事件，6%的患者出现3级以上的神经病学事件。 ———————————————— 具体内容详见华创证券研究所发布的报告《华创医药创新药周报20220605》 法律声明： 华创证券研究所定位为面向专业投资者的研究团队，本资料仅适用于经认可的专业投资者，仅供在新媒体背景下研究观点的及时交流。华创证券不因任何订阅本资料的行为而将订阅人视为公司的客户。普通投资者若使用本资料，有可能因缺乏解读服务而对报告中的关键假设、评级、目标价等内容产生理解上的歧义，进而造成投资损失。 本资料来自华创证券研究所已经发布的研究报告，若对报告的摘编产生歧义，应以报告发布当日的完整内容为准。须注意的是，本资料仅代表报告发布当日的判断，相关的分析意见及推测可能会根据华创证券研究所后续发布的研究报告在不发出通知的情形下做出更改。华创证券的其他业务部门或附属机构可能独立做出与本资料的意见或建议不一致的投资决策。本资料所指的证券或金融工具的价格、价值及收入可涨可跌，以往的表现不应作为日后表现的显示及担保。本资料仅供订阅人参考之用，不是或不应被视为出售、购买或认购证券或其它金融工具的要约或要约邀请。订阅人不应单纯依靠本资料的信息而取代自身的独立判断，应自主作出投资决策并自行承担投资风险。华创证券不对使用本资料涉及的信息所产生的任何直接或间接损失或与此有关的其他损失承担任何责任。 本资料所载的证券市场研究信息通常基于特定的假设条件，提供中长期的价值判断，或者依据“相对指数表现”给出投资建议，并不涉及对具体证券或金融工具在具体价位、具体时点、具体市场表现的判断，因此不能够等同于带有针对性的、指导具体投资的操作意见。普通个人投资者如需使用本资料，须寻求专业投资顾问的指导及相关的后续解读服务。若因不当使用相关信息而造成任何直接或间接损失，华创证券对此不承担任何形式的责任。 未经华创证券事先书面授权，任何机构或个人不得以任何方式修改、发送或者复制本资料的内容。华创证券未曾对任何网络、平面媒体做出过允许转载的日常授权。除经华创证券认可的媒体约稿等情况外，其他一切转载行为均属违法。如因侵权行为给华创证券造成任何直接或间接的损失，华创证券保留追究相关法律责任的权利。 订阅人若有任何疑问，或欲获得完整报告内容，敬请联系华创证券的机构销售部门，或者发送邮件至jiedu@hcyjs.com。

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