华金证券-医药行业：基因治疗，医学革命正在到来（上篇·技术）-180810

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        投资要点
        技术进步是基因治疗行业发展最根本的驱动力：（1）转基因技术发展早、更成熟，是目前基因治疗主流技术，但应用受限。转基因技术是基因治疗发展过程中最早出现的治疗方法，基本思路即“缺啥补啥”。人工改造的病毒是目前基因治疗中最常用的载体。病毒载体优化升级则贯穿了整个基因治疗的发展史，感染效率更高、安全性更好的病毒载体的使用也是近年基因治疗取得成功的关键动因，但病毒载体仍面临病毒毒性和免疫原性、基因插入突变、目的基因表达量难以控制等诸多亟待解决的难题。此外，“缺啥补啥”的治疗思路天生就限制了转基因技术的应用范围。（2）基因编辑技术更强大，市场前景广阔。基因编辑技术优势明显，有望破除转基因“缺啥补啥”的困境。但由于专利垄断、新技术发明时间短、风险评估不完善等原因，基因编辑技术尚未在临床项目中大面积使用，因此出现时间更早、技术更成熟的病毒转基因还是目前基因治疗的主流方案。我们认为基因编辑的应用场景更广、潜力也更大，是未来基因治疗的发展方向，而此前受到第一代基因编辑技术——ZFN  专利垄断的限制，整个基因编辑行业的发展停滞了多年，随着新一代基因编辑技术（TALEN  和CRISPR）的出现，行业的发展速度有望得到大幅提升，从而使基因治疗再上一个台阶。
        国外基因治疗进入成长期，国内后来居上仍有潜力：（1）基因治疗临床意义重大，技术和人才是核心因素。在部分适应症上，基因治疗比传统的治疗方案有明显优势，但我们认为基因治疗存在的意义是对传统治疗方案的补充，主要用于那些传统治疗方案效果不佳、致病机制或治疗方案非常明确的疾病的治疗，如单基因遗传病、肿瘤CAR-T  疗法等，故而对于大部分疾病来说，未来传统治疗方案仍是主流。作为新兴行业，我们认为能够解决行业痛点的关键技术和人才还是现阶段基因治疗行业最大的壁垒。（2）国外多款产品接连上市，研发管线强劲；国内积极追赶，差距正在缩小。近年国外已有几款基因治疗产品上市，临床在研项目众多，部分也取得了非常好的效果，进入临床试验后期。综合来看，国外基因治疗行业已经逐步跨入成长期，有望于未来几年迎来大爆发。由于起步晚、基础科研薄弱、政策跟进不及时等原因，在包括基因治疗在内的创新药领域国内企业一直落后于国外，更多地是作为国际制药巨头的追随者。因此，目前国内基因治疗主要集中于国外已经取得突破的领域，如CAR-T  疗法等，故而国外现在处于临床后期、预计在未来两三年内上市的基因治疗产品上市后有望再次点燃国内市场，产生新的行业风口。此外，基因治疗在经历了10  多年的行业大整改之后刚刚进入成长期，国内外的差距要远小于其他传统医药领域，国内企业仍拥有后来居上的潜力。
        风险提示：研发风险、政策风险、市场竞争加剧。