太平洋证券-医药生物行业周报：布局来年，关注前期回调幅度较大的核心资产-211211

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本周周报我们讨论基因治疗的腺相关病毒AAV载体的供需分析。

病毒载体滴度受多种因素影响因素病毒载体滴度受多种因素影响因素，除生产工艺区别外，还有细胞系差别、培养体积等影响细胞密度，转染试剂差别影响转染效率。

根据文献数据，大多数上游生产工艺（USP）可获得1×104-5×105vg/cell的载体滴度，结合细胞培养密度，对应粗收获液中的单位体积滴度在1×1013-2×1014vg/L之间。

AAV载体需求分析——商业化需求需求端假设适应症分为罕见病和流行病，不同给药部位对应不同剂量，局部递送剂量假设为1×1012vg/人、系统递送剂量假设为1×1015vg/人；假设各给药方式下罕见病和流行病每年接受治疗的患者人数分别为1000人和10万人，对应AAV载体年需求最高可达到1020量级。

悬浮培养上游工艺的滴度为2×1013vg/L（单个反应器体积2000L）、贴壁培养滴度为4×1013vg/L（单个反应器体积1000L），下游工艺收率30%，年生产量20批；对应不同患者剂量，反应器供应的剂次差别较大，1×1015vg/人对应的剂次仅240人，若要满足血友病、渐冻症等患者人数相对较多适应症的需求，预计产能缺口较大。

AAV载体临床研究需求分析假设22-26年CGT领域临床项目数增速为25%、27-31年增速为20%，按21年522项临床为基数计算得到31年临床项目为3964项。

假设采用病毒载体递送占比90%、AAV载体占病毒载体合计比例为42%，对应AAV载体相关临床项目数约1500项。

根据NatureResearch统计登记临床信息，目前152项登记AAV载体基因疗法临床试验中，眼科适应症占比为25%、神经系统占19%、血液疾病占14%、肌肉系统占12%、代谢系统和其他罕见病占比30%。

假设I/II/III期项目数比例为10：5：2，对应患者入组数分别为10/15/50人。

根据模型测算，预计对应AAV载体临床研究需求，需要76个2000L悬浮或者1000L贴壁反应器。

因此长期来看，AAV载体生产产能仍将以满足商业化后潜在大量适应人群的需求为主，不过考虑到临床项目对反应器资源的占据和项目开发、转换成本，预计现有产能紧缺仍将持续相当时间。

相关公司药明康德、金斯瑞生物科技、博腾股份、和元生物。

风险提示：政策风险，价格风险，业绩不及预期风险，产品研发风险，扩张进度不及预期风险，医疗事故风险，境外新冠病毒疫情的不确定性，并购整合不及预期等风险。