财通证券-小核酸药物行业报告：自古雄才多磨难，小核酸迎新纪元-200819

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小核酸药物守得云开见月明，小财通证券核酸药物将创造黄金盛世在经历了多年的沉寂后，随着2018年FDA对于siRNA药物Patisiran的批准上市，小核酸药物迎来了发展的新纪元。

RNA药物的特点在于它们可以直接与mRNA结合并造成其降解，从而防止致病蛋白质被转录，可用于治疗Kras等传统小分子、单小核酸药物行业报告抗认为难以成药的突变，且易于工业化放大生产。

值得注意的是，小核酸药物在研发成功率上达到了突破性的变革，以siRNA领域领先的公司Alnylam为例，Alnylam公司的研发项目从1期临床进展到3期临床试验结果积极的成功率达到54.6%，一旦克服毒副作用和递送手段方面的挑战，成功开发RNAi疗法的药物反而会变自古雄才多磨难得相对简单。

要提升RNAi的作用，递送系统是小核酸迎新纪元重中之重为了更好地发挥RNAi的作用，小核酸药物必须克服药理学方面的挑战，靶向特异性，脱靶RNAi活性，免疫原性以及与药代动力学相关的全身循环等问题。

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风险提示：临床试验进展不达预期；研发不及预期；行自古雄才多磨难业专利竞争的风险；新载体技术替代的风险。