财通证券-医药生物行业拥抱生物医药第三次革命（上）：上篇~未来已来，基因治疗根基稳固-201010

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基因治疗行业具有独特优势，将引领生物医药第三次革命不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控，基因治疗可在基因水平发挥作用，因此可以克服传统小分子和抗体的不足，财通证券对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势。

如果把小分子药物、抗体药物称为生物医药的前两次革命，基因治疗将引领生物医药生物行业拥抱生物医药第三次革命（上）医药的第三次产业革命。

目前基因治疗的各个细分领域中都已有代表性产品产生，如离体细胞中的Car-T疗法，体内DNA递送的AAV、慢病毒疗法，在RNA层面上沉默基因的ASO与siRNA疗法，以及在本次新冠疫情上大放异彩的mRNA疗法，这些疗法的出现以及在商业化工程中的不断进展，加上基因治疗的良好疗效，相信其上篇~未来已来必将引领生物医药产业的下一次变革。

监管不基因治疗根基稳固断完善，为行业基业长青筑坚实基础医药作为强监管行业，相关法律法规对于行业的发展走向起到了关键作用。

业界对基因治疗领域的了解处于不断加深过程中，财通证券监管体系也在同步成长、不断规范，为行业的长期稳健发展奠定了坚实的基础。

目前美国FDA和其他管理部门、企业、研究机构相互沟通，已经形成了相对较为完善和灵活的监医药生物行业拥抱生物医药第三次革命（上）管体系，指南的制定和更新速度快。

与之对应的，我国对于基因治疗的监管经历了一波三折后正在逐步走向鼓励发展的规范化道路，上篇~未来已来目前政策支持不断加码，同时的监管理解不断深入和规范化，相信会为基因治疗行业的长期稳定发展奠定坚实的基础。

对标单抗药物，全球基因治疗处于腾飞拐点参照单抗药物的发展历程，单抗药物的发展离不开不断地基因治疗根基稳固技术积累以及多款重磅产品的问世。

基因治疗行业经历多年的曲折前行与技术积累，技术端核酸的设计和修饰逐步完善，慢病毒、AAV、LNP、Galnac等递送系统在基因疗法中应用的逐渐成熟；同时销售端，ASO药物Spinraza已经成为10亿级的重磅产品，诺华97亿美金收购的Inclisiran，Zolgensma销量持续上升，这些重磅或潜在重磅药物财通证券的出现，都预示着基因疗法正式进入行业商业化阶段。

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风险提示：研发进度不达预期的风险、临床失败的风险、商业化基因治疗根基稳固不及预期的风险。