财通证券-医药生物行业专题报告：小核酸药物技术发展现状与趋势，小核酸药物~引领未来，机遇已现-201019

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投资要点：小核酸药物更容易产生平台化效应不管是小分子化药，还是大分子单抗财通证券，它们结合靶点蛋白的分子都基于三维空间上构象的契合，这就会导致药物的筛选过程是高度非标准化的，有时候甚至会带有偶然的运气成分。

小核酸药物的开发则完全不同，原则上只需要针对小核酸药物的基因开发合适的序列，就可以开发成为新的医药生物行业专题报告药物。

这一设计过程避免了研发过程中的盲目性，一旦确定了小核酸药物的靶标序列后，其筛选流程相对较快，耗时明显更短，而且小小核酸药物技术发展现状与趋势核酸药物的生物特异性也是非常高的。

原则上，给定任何一条靶序小核酸药物~引领未来列，都可以立即给出对应的小核酸序列，因此小核酸药物更具有可复制性。

除此之外，由于核酸药物无论是化学修饰还是递送系统都具有平台性，在这机遇已现两方面有技术优势的公司也更容易产生平台效应。

这也是为何目前上市的小核酸药物主要集中在Ionis、Alnylam、Sarepta等具有财通证券递送和修饰技术平台的手中。

拥医药生物行业专题报告有技术平台的公司更容易在这一赛道胜出。

小核酸药物已开始迈向更广阔适应症领域小核酸药物技术发展现状与趋势如果调节低密度脂蛋白（LDL）胆固醇的小核酸药物Inclisiran顺利获批，将标志着小核酸药物进入市场潜力巨大。

但对安全性要求更高的慢病领域，这也预示着今后对于递送系统的安全性会有更高的要求，因为虽然通过结小核酸药物~引领未来合化学修饰，可提高核酸抗核酸酶稳定性和避免免疫识别，其他问题仍有待解决，而载药系统可以极大程度地解决化学修饰所不能解决的问题，提升小核酸治疗的有效性和安全性，以及部分靶向性。

并且，从目前的临床结果来看，小核酸药物与传统化药、单抗类药物的使用并不冲突，且联用往往会有更好的效果，这也有助于今后小核酸药物在慢病以及癌症等领域快机遇已现速放量。

小核酸药物已开始展现其研发及投资确定性上的优势以Alnylam为首的头部公司已经慢慢展露出小核酸药物独特的优势，其接近60%的从临床1期到3期的成功率表明，一旦克服毒副作用和递送手段方面的挑战，成功开发小核酸药物反而变得相对简单，届财通证券时，限制核酸疗法开发的因素将变为如何找到合适的靶点。

这说明了基因治疗本身可以绕过很多小分子医药生物行业专题报告与单抗成药性的难题，其研发以及投资确定性上的优势将成为投资的极佳选择。

投资建议：我们预计随着小核酸领域近年来不断有新产品快速获批，且小核酸药物开始进军市场潜力巨大的慢病市场，预计小核酸药物行业即将进入爆发期，在未来30年内如生物药一样，创造千亿美金级别的市场，给予行业“增持”小核酸药物技术发展现状与趋势评级，建议重点关注国内企业：苏州瑞博、海昶生物、圣诺制药、中美瑞康。

风险提示：研发进度不达预期、临床小核酸药物~引领未来失败及商业化不及预期的风险。