头豹研究院-2021年中国基因治疗行业概览-210528

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基因治疗，为有需要的人提供创新选择基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展或进程，基因治疗有望从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的疾病。

现阶段，基因治疗产品正被研究用于治疗包括癌症、遗传病和传染病在内的疾病，分为体内与体外两种途径，按技术特点可分为五类产品。

基因治疗可针对多种临床适应症和组织靶标，包括神经肌肉疾病，遗传性失明和癌症等，同时基因治疗可为开发其他疾病的治疗方法奠定基础。

由于加速审评审批的政策利好及高患者基数，在中国开展的基因治疗临床试验数量已为全球第二，未来中国对基因治疗产品临床试验和后续商业化吸引力将持续提升提升特异性产率与回收率，填补供需缺口中国基因治疗行业尚未形成完善产业链，多数基因治疗产品应用于实验室开发与临床前与临床项目申报等，放眼全球，病毒载体出现供需缺口，基因治疗企业将侧重于采用和实施创新技术放大工艺基因治疗产品外包服务将兴起可提供从临床前研究到商业化生产的一体化服务的CDMO机构可为药企缩小研发投入，并且帮助解决研产瓶颈，成为市场化结构优化的必然趋势基因治疗产品的支付与报销或受海外启发在欧洲、美国与加拿大市场，除已退市的产品外，获得上市授权（MA）的基因治疗产品已进入国家支付体系，在复杂的市场化挑战中给予中国一定的启发。