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头豹研究院-2023年中国RNAi行业词条报告-230424

上传日期:2023-04-24 20:02:40 / 研报作者:吴静 / 分享者:1008888
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(以下内容从头豹研究院《2023年中国RNAi行业词条报告》研报附件原文摘录)
  1.RNAi技术定义   RNAi(RNAinterference)技术是生物进化过程中高度保守的现象,是基因转录后沉默的重要机制之一。它主要通过双链RNA(dsRNA)被核酸酶切割成21-25nt的小RNA(siRNA)发挥作用,由siRNA介导识别并靶向切割同源性靶mRNA分子而实现,需要有多种蛋白因子以及ATP参与,而且具有生物催化反应特征。   RNAi的作用机制是长链双RNA(Double-stRNA)被剪切为siRNA后,与蛋白质结合形成siRNA诱导干扰复合体(siRNAinducedinterferencecomplex,RISC),RISC再与特定mRNA结合,使mRNA降解,最终静默特定基因表达。病毒核糖核酸由A、G、C、T四种基本元素构成,RNAi技术的核心在于针对其中一条核糖核酸,复制一小段与该核糖核酸互补的小核酸链,从而让病毒基因沉默。   2.RNAi技术分类   RNAi技术通过介导RNAi的短双链RNA片段(siRNA)形成RNAi药物。以技术为维度区分,RNAi药物主要分为反义核酸(ASO)、干扰核酸(siRNA)和miRNA等。其中,反义核酸技术具有高特异性和多重作用机制等特点,发展最为成熟,以反义核酸为核心的已有7款药物获批上市。而siRNA药物发展潜力较大,2018年首个siRNA药物获批。   3.RNAi行业特征   中国RNAi行业市场特征主要有三:第一,全球RNAi疗法加速扩张,日益增加的投资及合作关系加速了RNAi疗法开发。第二,RNAi疗法从技术和临床目标上不断被驱动。第三,中国潜在需求市场持续扩张,多家企业进驻。   4.RNAi资本支持历程   随着RNAi技术的突破,以及RNAi新产品的获批,RNAi行业迎来新一轮的投资合作热潮。以圣诺医药、苏州瑞博为代表的龙头RNAi技术企业。获得多笔融资自2016年底,RNAi技术的突破,以及RNAi新产品的获批,推动关于RNAi行业新一轮的投资合作热潮。中国RNAi行业市场中,以圣诺医药、苏州瑞博为代表的龙头RNAi技术企业,获得多笔融资,推动中国RNAi行业的发展。而海外市场中,Ionis则促成多起与制药巨头的合作协议。制药巨头拓展在RNAi行业的布局,表明市场看好未来RNAi的发展,也增强了中国市场中新兴参与者进驻RNAi行业的信心。
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