东吴证券-医药行业创新药疾病透视系列行业研究第五期：IgA肾病治疗中创新药的竞争格局分析-220908

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　　 IgA肾病（IgAN）是全球最常见的原发性肾小球肾炎。一项跨越多个国家的基于活检的研究的系统回顾表明，总体人口发病率至少为2.5/100000。由于可能存在未记录的亚临床病例，IgAN的真实患病率和发病率可能高于公认水平。日本的一项研究表明，16%的同种异体肾移植物（来自活体和已故供体）在移植时进行的活检中有肾小球IgA沉积，其中10%表现出典型的IgAN组织学特征。在芬兰，1.3%的创伤受害者尸检中检测到亚临床或“无症状性”IgAN。
　　 IgAN是一种高度异质性疾病，患病率因人种、地理位置、性别而异。IgAN的患病率在不同种族/群体之间差异很大，东亚血统的人群中发病率最高，其次是高加索人，在撒哈拉以南非洲血统的个体中相对罕见。IgAN约占日本所有本地肾活检的40%，欧洲25%，美国12%，但中非不到5%。在我国，IgA肾病占肾活检中原发性肾小球疾病的43.5%-58.2%。其中一些差异可以解释为地区之间健康筛查政策和活检实践的差异，但也可能是种族或群体的遗传学因素。IgAN发病率在男女之间可能存在差异，在北美和欧洲患病男女比例为2~3:1，但在亚洲为1:1。IgAN的异质性还体现在临床表型中，在肾活检中观察到的组织病理学病变程度存在明显的种族差异。
　　 IgA肾病不是良性疾病，相当一部分病程呈现进展性，是导致慢性肾脏病(CKD)和终末期肾脏病(ESRD)的重要原因，15%~40%的患者在诊断后10年内发展为ESRD。关于IgAN患者预后的报告发现，虽然正在接受治疗，但超过1/3的患者发病20年后进展至ESRD，近一半的患者在30年内发展为ESRD，高达20%-40%的IgA患者在诊断后10-20年内发生肾功能衰竭，是引起我国青年人肾衰竭的常见病因。预后因素的早期临床干预可用于延缓IgAN的进展。
　　 IgAN仍仅能够通过肾活检进行诊断，唯一诊断标准仍然是肾活检中存在显性系膜免疫球蛋白A沉积，无血清或尿液生物标志物。大多数IgAN病例是散发性的，但也有部分家族性IgAN的病例。与散发性IgA肾病患者相比，家族性IgA肾病患者起病时严重程度较轻，可能与家族性患者的早期筛查与早期确诊有关。
　　 IgAN并发症有高血压和心力衰竭。有20%-50%的IgA肾病患者患有高血压，少数患者可发生恶性高血压。心力衰竭常发生于IgA肾病患者肾损伤的终末期，体内的水钠潴留，增加肾脏的负担，导致心衰发生。
　　 IgAN分为3种类型，Hass分型、Lee氏分级、牛津分型（从患者病理结果的5个方面去评估MSETC：系膜细胞增殖积分(M)、节段肾小球硬化或粘连(S)、毛细血管内增生性病变(E)、间质纤维化/肾小管萎缩/(T)、新月体(C) ）。目前比较流行的是牛津分型，但是在报告上有的时候也会使用Lee氏分级（级数越高病情越严重）。
　　从年龄分布上看，IgA肾病发病年龄很轻，一般为35岁以下的人群，通常表现为肉眼血尿或持续性镜下血尿，而在35岁以上人群中表现为无症状蛋白尿和镜下血尿高血压，不容易被发现。按照Lee分级，IgANⅠ级、IgANⅡ级患者的年龄段分布特征以15-24岁为主，IgANⅢ级患者中15-24岁、25-34岁、35-44岁三个年龄阶段分别占26.5%、29.8%、21.6%，IgANⅣ级、IgANⅤ级患者以25-34、35-44岁构成为主。
　　风险提示：创新药疗效不及预期风险、研发速度不及预期风险、竞争格局恶化风险、医保谈判价格不及预期风险