财通证券-医药生物行业专题报告：核酸药物行业新闻双周报，FDA批准RNAi疗法Vutrisiran上市-220623

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行业重点新闻事件：6月13日，Alnylam宣布，FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。

Vutrisiran这是FDA批准的首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病变损伤的RNAi疗法，也是Alnylam获批的第4款RNAi疗法。

Vutrisiran是一种双链小干扰RNA(siRNA)，有义链3-末端与GalNAc3复合物共价连接。

siRNA部分由双链寡核苷酸组成，其中有义链由化学修饰的21个核苷酸残基组成，每个反义链由化学修饰的23个核苷酸残基组成。

Vutrisiran使用Alnylam的增强稳定性化学(ESC)-GalNAc结合物递送平台，具有更高的效力和高代谢稳定性。

Vutrisiran靶向野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的mRNA，用于治疗与遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR)相关的神经病，这是一种由TTR基因突变引起的疾病。

迄今为止，已鉴定出130多个TTR突变，但最常见的突变是30位的蛋氨酸替换缬氨酸(Val30Met)。

Val30Met变体是在患有多发性神经病的遗传性ATTR患者中最为普遍，尤其是在葡萄牙、法国、瑞典和日本。

FDA的批准是基于一项全球性、随机、开放标签、多中心III期HELIOS-A研究9个月的积极结果，在该研究中，Vutrisiran在不同组hATTR淀粉样变性多发性神经病变患者中展现了杰出的疗效和安全性。

不同于传统小分子化药、抗体药的机理，核酸药物尤其独特的作用机理与诚邀能力。

未来，随着适应症的不断拓展、递送和修饰技术的不断完善，核酸药物将会普及更多疾病患者，真正成为继小分子化学药和抗体药物之后又一类爆款产品。

而对于siRNA药物，如果选择肝部靶向，通过GalNAc递送系统，已经展现出了显著的剂型优势，未来，随着更多不同部位递送系统的开发，siRNA药物将展现更大的潜力。

综上，继续给予核酸行业“看好”评级。

风险提示：新产品销售不及预期；研发的风险；行业竞争加剧风险；宏观经济下行风险。