广发证券-医药生物行业：生物药前沿研究系列之细胞与基因治疗行业，加速崛起的黄金赛道-210817

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核心观点：细胞与基因治疗行业蓬勃发展，获批产品未来有望呈现爆发式增长。

细胞与基因治疗属于新兴技术领域，目前全球共有19款细胞与基因治疗药物获批上市，包括CAR-T疗法、干细胞疗法、基因疗法和溶瘤病毒疗法等。

近年来，伴随着基础科研的发展、相关政策的支持以及资本的不断流入推动整个行业步入蓬勃发展阶段。

根据Clinicaltrials披露，全球细胞与基因治疗临床管线的数目在2020年达到了405个，产品商业化进程持续加快，预计到2022年将有40款细胞与基因治疗产品批准上市。

细胞与基因治疗产品直接作用于遗传物质，能有效针对无法找到成药靶点的疾病，可实现“一次性给药、永久性治疗”的治疗效果，临床应用潜力巨大，有望成为未来新药发展的主流方向之一。

细胞与基因治疗CDMO行业增长动力显著，迎来黄金发展期。

细胞与基因治疗的临床前和临床研究增多将带来工艺开发和商业化需求的提升，未来相关CDMO行业预计将会加速成长。

细胞与基因治疗药物研发与生产的技术标准要求较高，平台搭建与技术迭代需要较大的固定资产投入，大型制药公司和中小型科技公司更倾向于利用专业外包来降低成本，相关CDMO行业在该领域蓬勃发展的背景下有望率先受益。

药品上市许可人制度加强分工协作，使药物研发机构对CDMO需求得到进一步释放，CDMO企业加快对质粒、病毒载体和CAR-T等细胞与基因治疗的布局。

在需求、资本、市场和政策的推动下，细胞与基因治疗外包服务业务将得到加速发展。

规模化生产和成本控制是细胞与基因治疗CDMO行业稳健发展的关键。

细胞与基因治疗CDMO行业的底层工艺路线包括质粒、病毒载体和细胞工厂三个方面。

质粒的应用场景尤为广泛，是细胞与基因治疗药物的关键物料和生产成本的主要来源，规模放大和纯化是质粒生产中面临的最大挑战。

病毒载体高昂的生产成本也是细胞与基因治疗行业中的一个痛点，需要从规模化培养体系、质粒转染、纯化回收等工艺上进一步优化，以期降低病毒载体的生产成本，驱动细胞与基因治疗药物可及性的提升。

此外，目前主流的自体细胞CAR-T疗法，由于难以规模化生产，也面临着工艺控制难度高等诸多挑战，成本主要来源于病毒载体和劳动力。

综上所述，细胞与基因治疗相关工艺开发与优化以及生产成本控制是相关企业的核心竞争力所在，也是产业发展的趋势。

投资建议。

细胞与基因治疗研发主力在国际市场，近年来大型药企和细胞与基因治疗技术公司纷纷布局基因治疗，采用独立开发或者强强联手的模式，极大地加快了细胞与基因治疗药物的开发与商业化进程。

中国细胞与基因疗法也在不断的加速布局，孕育了一批本土研发企业。

细胞与基因治疗产业的发展必将提高对工艺开发和大规模生产等产业化经验和技术平台的需求，因此上游CDMO公司以及相关产业链公司有望受益。

本文基于细胞与基因治疗工艺开发与成本结构拆分两大维度总结与分析当前产业现状以及未来发展方向，此外我们对于mRNA疫苗上游产业链也做了进一步分析。

重点推荐细胞与基因治疗CDMO公司以及相关产业链公司如药明康德（A/H）、金斯瑞生物科技、博腾股份、康龙化成（A/H）、药明生物，关注南京诺唯赞、和元生物等。

风险提示。

研发失败及资金投入下降风险，行业政策变动及外包比例下降风险，成本控制不及预期风险等。